Alles klar, systematische Datenauswertung?

Ein neuer Leitfaden für die DiGA!

Es ist wieder so weit. Das BfArM hat den DiGA Leitfaden aktualisiert. Und das nicht nur einmal. Doch ob das die große Erleuchtung in Sachen systematischer Datenauswertung bringt, bleibt abzuwarten. Es keimt aber eine Hoffnung auf etwas Flexibilität.

Zuletzt kommentierten wir die Leitfadenversion vom 23.10.2020 und die darin enthaltenen Stolpersteine, oder wohl eher klaffenden Löcher, die den einen oder anderen Hersteller tief hinabstürzen ließen. Voller Hoffnung blickte man also auf das angekündigte Update, welches als Version 3.0 am 02.12.2021 veröffentlicht wurde. Direkt im Anschluss folgte die herbe Enttäuschung. Eines der wichtigsten Themen wurde von dem BfArM noch gar nicht umgesetzt. So hieß es damals:

Zu dem Thema „Systematische Datenauswertung“ werden derzeit ergänzende Hinweise und Beispiele erarbeitet und zeitnah veröffentlicht (Stand 02.12.2021).

So dauerte es weitere knapp 4 Monate bis am 18.03.2022 die Version 3.1 “zeitnah” veröffentlicht worden ist. Immerhin, die versprochenen Ergänzungen wurden geliefert. Doch ist damit das Problem der Machbarkeitsstudie in der systematischen Datenauswertung gelöst?

Schauen wir uns einmal die aufgeworfenen Fragen vom letzten Mal an. Dabei ging es vor allem um Unklarheiten in Bezug auf die Notwendigkeit einer Kontrollgruppe, der Patientenanzahl und der akzeptablen Länge einer solchen Studie. Die gute Nachricht, man kann schon ein wenig mehr die grundlegende Haltung des BfArM erkennen. So werden beispielsweise Prä-post-Vergleiche durchaus akzeptiert, gleichzeitig wird aber auch klar darauf hingewiesen, dass das BfArM hier einige Kritikpunkte vorzubringen hat. Hier macht in Zukunft also eine klare Nutzen- Risikoabwägung Sinn. In einfach gelagerten Fällen ist ein Prä-post-Vergleich durchaus in Erwägung zu ziehen, sollte dann aber sogfältig auf seine Beweiskraft überprüft und mit einer guten Argumentation gegenüber dem BfArM abgesichert werden.

Auch beim Beobachtungszeitraum wird nun klare Stellung bezogen (Verordnungszeitraum der DiGA). Weitgehend offen bleibt hingegen die Frage nach der Patientenzahl. Natürlich gibt es viele Faktoren, welche einen Einfluss auf die notwendige Anzahl an Patienten nehmen können, doch wird eine Fallzahlberechnung beispielsweise nicht explizit verlangt. Jeder Patient ist nicht nur ein Kostenfaktor, sondern auch ein Zeitfaktor und zumindest eine Orientierung an ein genanntes Minimum an Patienten wäre durchaus hilfreich. Nun bleibt nur übrig eine summarische statistische Prüfung zur jeweiligen Patientenzahl anzustellen und diese in eine gute Begründung für die gewählte Anzahl dem Antrag beizufügen. Je plausibler die Begründung, um mehr Verständnis kann man vom BfArM erwarten.

Was hat das der digitalen Medizin gebracht?

Letzten Endes decken sich diese neuen Informationen mit den Erfahrungen, welche wir seit Beginn der DiGA im persönlichen Kontakt mit dem BfArM gesammelt haben. Doch gerade für neue Player auf dem Markt, die auf dieses Wissen noch nicht zugreifen können, ist der Leitfaden sicherlich eine hilfreiche Stütze.

Allerdings, Luft nach oben ist immer und auch der Flurfunk bringt stets neue Erkenntnisse und Fragen an das Licht. Ein großes Problem, welches uns und unseren Kunden immer wieder widerfährt, ist das Thema validierte Messinstrumente. Ein frustrierendes Thema, denn Messinstrumente, wie Fragebögen, gibt es durchaus einige. Das große Problem: nur wenige gibt es in Deutsch und noch viel seltener sind diese auch in der Sprache validiert. Was also tun? Endpunkte und damit Patientennutzen fallenlassen, obwohl diese eigentlich erfüllt werden? Geld und Zeit in die Hand nehmen, um einen solchen Fragebogen zu validieren oder gar selbst zu erstellen? Für die meisten Hersteller kaum tragbare Optionen.

Eine mögliche Lösung kommt über eben solche indirekten Kanäle und entstammt dem BfArM Webinar „Evidenz bei DiGA – Anforderungen und Erfahrungen“ vom 22.03.2022. Hier nannte der Vortragende die Möglichkeit, einen englischsprachigen Fragebogen zu nutzen. Voraussetzung wäre eine Übersetzung durch 2 unabhängige Personen mit Rückübersetzung und Kontrolle. Angeblich hätte das BfArM sogar bereits einen Fragebogen akzeptiert, der durch nur einen zertifizierten Übersetzer mit eidesstattlicher Erklärung übersetzt wurde. Natürlich wurde diese Information nirgendwo schriftlich oder offiziell festgesetzt. Und so wird uns nur das mutige Beschreiten dieses Weges eine Antwort bringen.

Unser Fazit ist, dass die Rahmenbedingungen für die systematische Datenauswertung nun langsam immer klarer werden. Weder dürfen hier Wunder erwartet werden, noch sollte man hier zu naiv heran gehen. Dennoch bleibt es möglich einen der Sache angemessenen und sinnvollen Rahmen zu wählen und diesen dann gut zu hinterlegen und mit Argumenten abzusichern. Ein gut vorgetragener valider Ansatz dürfte in einigen komplizierten Details auch Kompromisse beim BfArM ermöglichen.